FDA phê chuẩn loại thuốc đắt tiền nhất thế giới, trên $2 triệu

Phương pháp trị bằng Zolgensma có giá trên $2 triệu Mỹ kim. (PMLive)

Cơ Quan Quản lý Thực Phẩm và Dược Phẩm FDA vào tuần trước đã phê chuẩn phương pháp gene điều trị chứng teo cơ cột sống của hãng Novartis, Thụy Sỹ. Phương pháp gene sử dụng thuốc Zolgensma, và bệnh nhân chỉ cần chích 1 một lần duy nhất, với giá $2.125 triệu Mỹ kim cho 1 liều. Đây là mức giá cao "chưa từng thấy" với một loại thuốc.

Năm 2018, giá ban đầu của Zolgensma do Novartis đưa ra lên tới $5 triệu Mỹ kim cho mỗi liều. Khi đó, Viện Đánh giá kinh tế ICER, một tổ chức độc lập, cho rằng giá này quá cao. Đến ngày 24 tháng 5, dựa trên các dữ liệu lâm sàng bổ sung từ Novartis, cùng thông tin và mức giá được FDA công bố, Viện ICER cho rằng giá của Zolgensma phù hợp với hiệu quả nó đem lại.

Trước những lời than phiền, các giám đốc Novartis vẫn bênh vực giá thuốc Zolgensma, cho rằng nó vẫn tiết kiệm hơn hẳn những quá trình điều trị kéo dài, với chi phí hàng trăm ngàn Mỹ kim mỗi năm. Hãng này cũng đang làm việc với các hãng bảo hiểm nhằm giảm gánh nặng cho bệnh nhân.

Chứng teo cơ cột sống (spinal muscular atrophy - SMA) là bệnh di truyền nguy hiểm với tỷ lệ 1 trên 10,000 ca sinh nở. Trẻ bị SMA thường bị tê liệt, khó thở, thậm chí tử vong trong vài tháng nếu mắc SMA type I - dạng nghiêm trọng nhất của bệnh. Ước tính 50-70% trường hợp bị SMA là type I.

Zolgensma sử dụng một virus để tạo ra bản sao bình thường của gene SMN1, loại gene bị khiếm khuyết ở bệnh nhi SMA. Thuốc được tiêm vào cơ thể trẻ một lần duy nhất. FDA phê chuẩn Zolgensma dựa trên các thử nghiệm lâm sàng trên 36 bệnh nhi từ 2 tuần tuổi đến 8 tháng tuổi.

Cơ quan này cho biết trẻ nhỏ được dùng Zolgensma đã cải thiện đáng kể về sự phát triển vận động, bao gồm khả năng kiểm soát đầu và ngồi dậy. Theo Novartis, đến nay, Zolgensma đã được dùng cho 150 bệnh nhi. Các thử nghiệm khác vẫn đang được thực hiện.
Tác dụng phụ của Zolgensma là men gan cao và nôn mửa. FDA hiện yêu cầu nhà sản xuất bổ sung vào nhãn thuốc lời cảnh báo nguy cơ gây tổn thương gan. Ông Vas Narasimhan, Giám đốc điều hành Novartis, nhận xét Zolgensma gần như chữa khỏi SMA nếu trẻ nhỏ được chích ngay sau khi sinh. Tuy nhiên, các dữ liệu cho thấy tác dụng thuốc kéo dài khoảng 5 năm.
Zolgensma đang cạnh tranh với Spinraza của Biogen Inc., phương pháp điều trị SMA đầu tiên được FDA phê chuẩn. Bệnh nhi sử dụng Spinraza phải truyền thuốc vào cột sống 4 tháng một lần. Mức giá của phương pháp này là $750,000 Mỹ kim cho năm đầu tiên và $375,000 Mỹ kim các năm kế tiếp. Những mức giá này cũng bị ICER cho là quá cao. Hãng Novartis kỳ vọng châu Âu và Nhật Bản sẽ phê chuẩn Zolgensma vào cuối năm nay.