Hãng dược phẩm Mỹ quảng cáo chữa chứng mù với giá $850,000

Một chuyên viên làm việc tại hãng Spark Therapeutics ở Philadelphia. (CNBC)


PHILADELPHIA - Phương pháp trị liệu bằng di truyền thể (gene) điều trị một bệnh võng mạc di truyền hiếm thấy, có thể dẫn đến chứng mù mắt.

Các chương trình này có thể được dùng làm một kiểu mẫu, trong lúc có thêm những phương pháp điều trị một lần xuất hiện trên thị trường.

Phương pháp trị liệu gene đầu tiên này ở Hoa Kỳ hiện giờ có mức giá là $850,000 cho việc điều trị một lần, hoặc nói cụ thể hơn, $425,000 cho mỗi con mắt để chữa một chứng rối loạn võng mạc.

Mức giá này là dành cho phương pháp trị liệu Luxturna của hãng Spark Therapeutics, được cơ quan Quản Trị Thực Phẩm Dược Phẩm (FDA) chấp thuận trong tháng 12, để điều trị một chứng bệnh võng mạc hiếm hoi có thể dẫn đến chứng mù mắt. Vào sánh thứ Tư, công ty công nghệ sinh học này ở Philadelphia cũng tiết lộ một loạt chương trình thanh toán và tiếp cận, trong số đó có việc gắn chặt những khoản trả tiền vào mức độ công hiệu của phương pháp trị liệu, và việc thăm dò cách thức trả tiền theo nhiều đợt

Việc điều trị này được thực hiện chỉ một lần. Đây là một khía cạnh của liệu pháp gene đặt ra những câu hỏi độc đáo về việc định giá, trong một ngành kỹ nghệ được thúc đẩy bởi những khoản tiền trả đềi đặn cho các phương pháp trị liệu mãn tính.

Mức dự kiến của Wall Street cho giá của liệu pháp gene Luxturna là khoảng một triệu Mỹ kim, và $425,000 của Spark cho mỗi con mắt đến dưới mức giá đó.

Liệu pháp gene liên quan đến việc dùng một virus được biến đổi để cung cấp một bản sao lành mạnh của một gene, nhằm bù đắp cho một gene bị khiếm khuyết theo một cách thức gây ra bệnh. Trong chứng teo võng mạc, Spark Therapeutics nhắm tới việc dùng Luxturna để điều trị các đột biến trong một gene được gọi là RPE65, dẫn tới thị lực bị suy giảm càng tệ đi theo thời gian. Công ty ước tính rằng chứng teo võng mạc ảnh hưởng tới từ 1,000 đến 2,000 người ở Mỹ.

Trong các cuộc thử nghiệm chẩn y, thị lực của các bệnh nhân được đánh giá bởi khả năng của họ trong việc xiay xở vượt qua một chướng ngại vật trong những mức độ ánh sáng khác nhau. Những người nhận được liệu pháp Luxturna đều cho thấy sự cải thiện đáng kể, trong khả năng của họ để làm điều đó ở mức độ ánh sáng thấp sau một năm.

Những bệnh nhân tham gia cuộc thử nghiệm cũng đều mô tả, trong các cuộc phỏng vấn và làm chứng trước một nhóm cố vấn của FDA, rằng lần đầu tiên họ nhìn thấy những bông tuyết, hoặc có thể đọc chữ lại được.